Дэвид Лю: мы можем заменить часть ДНК, которая вызывает болезнь

Ученые разработали новую технологию редактирования генов, которая поможет исправить до 89% генетических дефектов, включая те, которые вызывают такие заболевания, как серповидноклеточная анемия.

Новая методика называется «prime editing» (простое редактирование) и была разработана исследователями из института MIT и Гарварда, которые опубликовали свои выводы в журнале Nature.

Prime editing работает на мощном редактировании генов CRISPR, но более точная и универсальная.

В традиционном подходе CRISPR-Cas9 (Cas9 тип модифицированного белка), действует, как ножницы, которые могут отрезать части нитей ДНК. Технология может нацеливаться на гены в определенном месте, например чтобы прервать мутацию.

Около двух третей известных генетических вариантов человека, связанных с заболеваниями, являются одноточечными мутациями генов, поэтому редактирование имеет потенциал для исправления или воспроизведения таких мутаций.

Prime editing сочетает в себе метод CRISPR-Cas9 с другим белком, который может генерировать новую ДНК. Инструмент вырезает нить ДНК, а затем передает отредактированную последовательность к целевой ДНК, это позволяет исследователям плавно вставлять и удалять части человеческих клеток.

Этот метод позволяет исследователям искать и заменять целые участки нитей ДНК, без разрушительных разрывов или донорской ДНК.

Дэвид Лю, один из авторов исследования, сказал: “С помощью “prime editing” мы теперь можем напрямую исправить мутацию серповидноклеточной анемии, обратно в нормальную последовательность и удалить четыре дополнительных основания ДНК, которые вызывают болезнь. При этом мы можем не использовать шаблоны ДНК”.

Другой автор исследования, Эндрю Ансалоне сказал: “Универсальность “prime editing” быстро стала очевидной, когда мы только разработали технологию”.

Команда исследователей, теперь будет продолжать работать, чтобы отточить технику, пытаясь при этом максимизировать ее эффективность в различных типах клеток. Они также продолжают тестирование на различных моделях заболеваний, чтобы в конечном итоге “обеспечить потенциальный путь для терапевтического применения”. — говорится в пресс-релизе.

Редактирование генов, все еще является относительно молодой и быстро расширяющейся областью исследований. Однако, по мере развития этой технологии, врачи и ученые также поднимают этические вопросы. Некоторые опасаются, что технология может открыть дверь для манипуляций человеческими эмбрионами для собственных целей или можно создать непреднамеренные мутации и новые болезни.